Ensaios Clínicos

Os ensaios clínicos são fundamentais para perceber se os novos tratamentos em estudo são eficazes para tratar ou prevenir a doença em causa, e se são seguros para as pessoas. Num ensaio clínico o estado dos doentes que nele participam (chamados “participantes”) é monitorizado de forma mais detalhada e frequente do que durante o acompanhamento clínico habitual, o que permite perceber bem os efeitos dos tratamentos em estudo. Geralmente é necessário fazer exames específicos (análises sanguíneas, exames de radiologia, etc.) que ajudam a fazer esta monitorização. No final do ensaio clínico os dados obtidos serão analisados de forma rigorosa e será possível perceber se o tratamento utilizado é seguro e eficaz. Só nessa circunstância poderá ser colocado finalmente no mercado ao dispor de todos os doentes que dele possam precisar, mediante prescrição médica.

Em primeiro lugar o plano do ensaio clínico tem de ser bem definido. É preciso especificar, entre outras coisas, qual a doença em causa, quais as características dos doentes que podem participar, qual o tratamento que se vai estudar, quais os resultados que vão ser medidos e quais os testes a utilizar. O intervalo de realização das consultas do ensaio (que são diferentes das consultas médicas habituais) é bem estabelecido. Para que tudo corra pelo melhor, o plano do ensaio clínico é definido de forma muito detalhada pelos seus responsáveis, sendo depois avaliado e autorizado pelas entidades oficiais (ex. Agência Europeia do Medicamento, INFARMED). Em Portugal os ensaios clínicos são ainda avaliados pela Comissão de Ética para a Investigação Clínica, que se assegura que os procedimentos propostos estão de acordo com as regras éticas fundamentais que permitem assegurar a proteção das pessoas de qualquer intervenção inútil e potencialmente perigosa.

Em seguida, os responsáveis pelo ensaio clínico contactam as instituições de saúde para a realização do ensaio clínico. A escolha das instituições é muito importante, pelo que é feita de uma forma rigorosa: os responsáveis do ensaio clínico (também chamados de “promotores”) sabem que têm de escolher equipas com experiência na doença em causa e que têm conhecimentos para a realização do ensaio clínico. Para além disso, a instituição de saúde tem de ter condições logísticas e recursos humanos suficientes para assegurar a realização do ensaio clínico.

O processo de desenvolvimento de um novo tratamento é muito longo e obedece a processos bem definidos e rigorosamente avaliados. Os medicamentos são submetidos a testes muito detalhados antes de serem usados pela primeira vez em humanos. São extensamente estudados do ponto de vista químico, depois são testados em “modelos experimentais” em laboratório, como por exemplo células e até animais. Estes animais (por exemplo ratos ou coelhos) podem ser saudáveis ou podem eventualmente possuir a mesma doença que se pretende tratar nas pessoas, de forma a perceber se há benefícios e se é seguro fazê-lo.

Só se os medicamentos parecerem seguros nesta fase (designada de “pré-clínica”) é que se avança para os ensaios clínicos em humanos. Em primeiro lugar, os ensaios são feitos num pequeno grupo de pessoas saudáveis, que se voluntariam para o efeito. A monitorização destas pessoas é extraordinariamente rigorosa, para excluir que haja efeitos adversos perigosos. Geralmente são testadas várias doses do medicamento, para tentar perceber se é seguro e necessário utilizar doses mais elevadas ou se é preferível optar pelas mais baixas.

Tendo a certeza que é seguro avançar, o medicamento é testado depois num pequeno grupo de pessoas com a doença que se pretende tratar. Se o medicamento continuar a ser seguro, e se parecer ser eficaz no tratamento da doença em causa, os ensaios seguintes já vão incluir um número mais elevado de doentes (ensaios clínicos de fase 3), para se perceber em maior detalhe qual a eficácia do tratamento testado, bem como o tipo de efeitos adversos que se podem esperar. Se todas estas fases decorrerem com sucesso, os dados poderão então ser avaliados pelas entidades oficiais, de forma a decidir se o medicamento pode ser introduzido no mercado, para que os médicos o possam prescrever a todos os doentes para os quais esteja clinicamente indicado.

A maior vantagem para os participantes é o facto de poderem aceder aos tratamentos criados mais recentemente, mesmo antes de estes serem colocados no mercado e ao dispor de todos os doentes. Este acesso precoce pode beneficiar diretamente os participantes a quem é administrada a medicação que, por sua vez, estarão também a contribuir para o benefício da sociedade em geral, dado que os resultados alcançados no final do ensaio clínico permitirão decidir se a medicação foi útil e se é possível colocá-la, de forma segura, à disposição de todos os doentes. Nalgumas situações, em que há poucos ou nenhuns tratamentos disponíveis para uma determinada doença, como no caso das doenças raras, a participação num ensaio clínico pode ser a única forma de os doentes conseguirem ter acesso a um tratamento potencialmente eficaz.

Por outro lado, os participantes nos ensaios clínicos são submetidos a uma vigilância mais frequente e rigorosa do que no âmbito das suas consultas habituais, o que permite perceber mais detalhadamente como o seu estado clínico está a evoluir.

A primeira e principal condição a considerar antes de incluir um participante num ensaio clínico é a obtenção do seu consentimento.

O consentimento informado é um documento com texto, que pode ser relativamente extenso devido ao nível de detalhe exigido, e que contém, numa linguagem não técnica e compreensível para a população geral, várias informações fundamentais para que as pessoas possam participar tendo a consciência de:

• Objetivos do ensaio clínico
• Duração do mesmo
• Procedimentos em causa
• Os benefícios e riscos esperados
• Os custos envolvidos e quaisquer compensações que possam ser fornecidas
• Garantia de que o indivíduo pode sempre solicitar à equipa de investigação informações adicionais a qualquer altura e, se mudar de opinião acerca da participação, pode abandonar o estudo sem qualquer tipo de obrigação
• Detalhes sobre as expectativas relativamente à participação, à duração do seu envolvimento, às medidas a adotar em caso de lesões relacionadas com o estudo e sobre a existência de tratamentos/opções alternativos disponíveis
• Informações sobre quem tem autoridade para visualizar os seus dados pessoais e como essas informações serão tratadas
• Uma explicação que declare que, se for desenvolvido um tratamento melhor ou se se determinar que o estudo não é seguro, o estudo pode ser interrompido e a participação encerrada.

O médico responsável (investigador) pela obtenção do consentimento dá à pessoa o tempo e oportunidade suficientes para se informar sobre todos os detalhes do estudo, de forma a poder esclarecer todas as dúvidas de forma satisfatória, para poder decidir se deve ou não participar. O potencial participante nunca pode ser coagido nem influenciado indevidamente de forma a consentir a participação, nem a sua decisão de participar ou não poderá influenciar o modo como passará a ser tratado daí em diante.

Decidido a participar, o documento será assinado e datado pelo participante e pelo médico responsável e será fornecida ao participante uma cópia integral do mesmo.

Se durante o ensaio ocorreram alterações às condições inicialmente definidas, que obriguem à comunicação às entidades oficiais que regulam e aprovam os ensaios clínicos, o participante será também informado e é possível que tenha de dar novamente o seu consentimento e voltar a assinar o documento.

Quando os estudos incluem indivíduos incapazes de fornecer o próprio consentimento (por exemplo, menores, pessoas com incapacidades mentais), essas pessoas devem ser informadas de forma compreensível e, se forem capazes, devem concordar e assinar/marcar o formulário de consentimento. O formulário de consentimento informado será, em seguida, assinado e datado pelo representante legal e pelo médico.

Em situações de emergência, quando não for possível o consentimento prévio do participante, será solicitado o consentimento do representante legal.